Desarrollará una nueva nanomedicina para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry, y está financiado por la Comisión Europea dentro del programa Horizonte 2020. La enfermedad de Fabry tiene una incidencia anual aproximada de 1 entre 100.000 personas. La Prof. Nora Ventosa y su equipo, del grupo NANOMOL-CIBER en el ICMAB-CSIC, coordinan el proyecto.
El último día de febrero, Día Mundial de las Enfermedades Raras, promovido por la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), es una buena ocasión para dar a conocer el proyecto europeo "Smart-4 -Fabry", coordinado por el grupo NANOMOL-CIBER, del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC (ICMAB-CSIC), y que tiene como objetivo mejorar el tratamiento de la enfermedad minoritaria de Fabry, que presenta una incidencia anual de 1 entre 100.000 personas aproximadamente.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética hereditaria del grupo de trastornos por depósito lisosómico, que afecta a muchos órganos y partes del cuerpo. Es debida a la acumulación de un lípido en los lisosomas de las células, con la consecuente alteración de la sus funciones y posterior muerte celular. Esta acumulación está causada por la falta de una enzima, la alfa-galactosidasa A (GLA). Los síntomas son muchos: dolores en las extremidades, manchas en la piel, problemas con el sudor, vista frontal borrosa, problemas gastrointestinales, pérdidas de oído, etc. A largo plazo puede causar fallo renal, y problemas en el corazón y en el sistema nervioso central.
Desventajas del tratamiento actual
Los pacientes pueden llevar una vida normal con el tratamiento actual llamado "terapia de sustitución de la enzima", donde se administra GLA los pacientes. Sin embargo, este tratamiento presenta algunas desventajas, como la alta inestabilidad e inmunogenicidad, es decir, dispara una respuesta inmunitaria en el paciente. También, por la poca eficacia de esta molécula para cruzar las paredes celulares. El desarrollo de nuevos tratamiento para tratar esta enfermedad, así como otras enfermedades minoritarias, se ha convertido en un reto prioritario dentro del programa europeo H2020.
Smart-4-Fabry, acrónimo de "Smart functional GLA-nanoformulation for Fabry disease", ha nacido con la idea de obtener una nueva nanoformulación de GLA que mejorará la eficacia y la tolerancia de los tratamientos existentes. El proyecto avanzará desde las pruebas de concepto, en el laboratorio, hasta la fase preclínica regulatoria. El objetivo final es conseguir reducir los costes de tratamiento y mejorar la calidad de vida de los pacientes de la enfermedad de Fabry.
Smart-4-Fabry tiene una duración de 4 años y está financiado con 5,8 M € por la Comisión Europea dentro del programa H2020. Participan catorce socios de cinco países diferentes dentro del ámbito académico e industrial. El consorcio está formado por los siguientes socios: Centro de Investigación Biomédica en Red: Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) con el grupo NANOMOL en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC (ICMAB-CSIC); grupo de Direccionamiento y Liberación Farmacológico en el Instituto de Investigación de la Vall d'Hebron (GDLF-VHIR); Unidad de Química Combinatoria en el Parc Científic de Barcelona (UQC-PCB); Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB-UAB) (España); Aarhus University (Dinamarca); Technion Israel Institute of Technology (Israel); Joanneum Research (Austria); Biopraxis Research AIE (España); Spin off Nanomol Technologies SL (España); BioNanoNet (Austria); Drug Development and Regulation SL (España); Grupo Covance Laboratories LTD (UK); Leanbio SL (España).
Noticia via: ICMAB-CSIC
Página del proyecto: http://smart4fabry.eu/