Desenvoluparà una nova nanomedicina pel tractament de la malaltia rara de Fabry, i està finançat per la Comissió Europea dins del programa Horitzó 2020. La malaltia de Fabry té una incidència anual aproximada d’1 entre 100.000 persones. La Prof. Nora Ventosa i el seu equip, del grup NANOMOL-CIBER a l’ICMAB-CSIC, coordinen el projecte.
L’últim dia de febrer, Dia Mundial de les Malalties Minoritàries, promogut per l’Organització Europea de Malalties Minoritàries (EURORDIS), és una bona ocasió per donar a conèixer el projecte europeu “Smart-4-Fabry”, coordinat pel grup NANOMOL-CIBER, de l’Institut de Ciència de Materials de Barcelona del CSIC (ICMAB-CSIC), i que té com a objectiu millorar el tractament de la malaltia minoritària de Fabry, que presenta una incidència anual d’1 entre 100.000 persones aproximadament.
La malaltia de Fabry és una malaltia genètica hereditària del grup de trastorns per dipòsit lisosòmic, que afecta a molts òrgans i parts del cos ja que és deguda a l’acumulació d’un lípid als lisosomes de les cèl•lules, amb la conseqüent alteració de la seves funcions i posterior mort cel·lular. Aquesta acumulació es dona per la manca d’un enzim, el a-Galactosidasa A (GLA). Els símptomes són molts: dolors a les extremitats, taques a la pell, problemes amb la suor, vista frontal borrosa, problemes gastrointestinals, pèrdues d’oïda, etc. A llarg termini pot causar fallada renal, i problemes al cor i en el sistema nerviós central.
Desavantatges del tractament actual
Els pacients poden portar una vida normal amb el tractament actual anomenat “teràpia de substitució de l’enzim”, on s’administra GLA als pacients. Tot i així, aquest tractament presenta alguns desavantatges, com l’alta inestabilitat i immunogenicitat, es a dir, dispara una resposta immunitària en el pacient. També per la poca eficàcia d’aquesta molècula per creuar les parets cel•lulars. El desenvolupament de nous tractament per tractar aquesta malaltia, així com altres malalties minoritàries, han esdevingut un repte prioritari dins del programa europeu H2020.
Smart-4-Fabry, acrònim de “Smart functional GLA-nanoformulation for Fabry disease”, ha nascut amb la idea d’obtenir una nova nanoformulació de GLA que millorarà l’eficàcia i la tolerància dels tractaments existents. El projecte avançarà des de les proves de concepte, al laboratori, fins a la fase preclínica regulatòria. L’objectiu final és aconseguir reduir els costos de tractament i millorar la qualitat de vida dels pacients de la malaltia de Fabry.
Smart-4-Fabry té una durada de 4 anys i està finançat amb 5,8 M€ per la Comissió Europea dins el programa H2020. Hi participen catorze socis de cinc països diferents dins de l’àmbit acadèmic i industrial. El consorci està format pel següents socis: Centre de Recerca Biomèdica en Xarxa: Bioenginyeria, Biomaterials i Nanomedicina (CIBER-BBN) amb el grup NANOMOL a l’Institut de Ciència de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC); grup de Direccionament i Alliberament Farmacològic a l’Institut de Recerca de la Vall d’Hebron (GDLF-VHIR); Unitat de Química Combinatòria al Parc Científic de Barcelona (UQC-PCB); Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB) (Espanya); Aarhus University (Dinamarca); Technion Israel Institute of Technology (Israel); Joanneum Research (Àustria); Biopraxis Research AIE (Espanya); Spin off Nanomol Technologies SL (Espanya); BioNanoNet (Àustria); Drug Development and Regulation SL (Espanya); Grup Covance Laboratories LTD (UK); Leanbio SL (Espanya).
Noticia via: ICMAB-CSIC
Web del projecte: http://smart4fabry.eu/